Двое детей, в России и Казахстане, умерли при лечении самым дорогим лекарством в мире Zolgensma. Об этом сообщает Reuters со ссылкой на пресс-службу швейцарского производителя Novartis.
Два смертельных случая острой печеночной недостаточности произошли в России и Казахстане после 5-6 недель инфузии Zolgensma и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов, — передаёт агентство сообщение Novartis.
Zolgensma применяется для лечения редкого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии. Одна инъекция Zolgensma стоит больше двух миллионов долларов. Она заменяет отсутствующий или повреждённый ген в организме на его действующую копию. Без лечения дети со СМА обычно не доживают до двух лет.
Совсем недавно в России официально появился препарат Zolgensma. «Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», — сообщил оператор системы «Честный знак» — Центр развития перспективных технологий.
В конце марта фармацевтическая компания Novartis приостановила проведение новых клинических испытаний в России из-за спецоперации на Украине. Продажа новых препаратов компании может быть затруднена в России, так как клинические испытания являются обязательным условием для регистрации лекарств. В компании также отметили, что привержены обеспечению доступа к лекарствам для пациентов во всех странах, однако соблюдают санкции, введённые против России международным сообществом.